Anvisa aprova medicamento inédito para diabetes tipo 1

Via O Globo – A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o teplizumabe, o primeiro tratamento com potencial para modificar o curso do diabetes tipo 1. Comercializado sob o nome Tzield, o medicamento da Sanofi é indicado para retardar o início da doença em pacientes adultos e pediátricos com 8 anos de idade ou mais com diabetes estágio 2, quando os sintomas clínicos ainda não apareceram.

O medicamento atua na preservação das células beta, responsáveis pela produção de insulina, retardando a progressão para o diabetes tipo 1 clínico — fase em que os sintomas clínicos surgem e a terapia diária com insulina se torna necessária. A administração é por infusão intravenosa, uma vez ao dia durante 14 dias consecutivos.

“Com a possibilidade de atrasar o desenvolvimento do diabetes tipo 1 clínico, podemos oferecer às famílias um tempo para preparação, educação e adaptação à essa condição. Isso permite evitar quadros graves e traumáticos ao diagnóstico, o que pode ter um importante impacto na saúde mental e no estresse emocional das famílias. Tzield é o primeiro imunomodulador aprovado para diabetes tipo 1 e isso representa uma importante mudança de paradigma no tratamento dessa doença. Passamos a modificar a história natural da doença e não apenas a repor insulina.”, diz Melanie Rodacki, endocrinologista e professora de Medicina na Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), em comunicado.

Pessoas com a condição enfrentam mais de 40 fatores que influenciam o açúcar no sangue e precisam tomar aproximadamente 180 decisões conscientes e inconscientes por dia relacionadas ao manejo da doença – um peso não apenas físico, mas também emocional e prático, afetando profundamente a qualidade de vida dos pacientes e suas famílias.

O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune, progressiva e crônica, caracterizada pela destruição, pelo próprio organismo, das células beta pancreáticas responsáveis pela produção de insulina, o que resulta em deficiência deste hormônio essencial no organismo. A maioria dos diagnósticos ainda ocorre de forma tardia, muitas vezes após um episódio de cetoacidose diabética — uma complicação grave que exige hospitalização de emergência.

No entanto, é possível identificar a doença antes do surgimento dos sintomas clínicos por meio de exames de sangue simples, que detectam a presença de autoanticorpos específicos e alterações nos níveis de glicose. A progressão da doença ocorre em quatro estágios: nos estágios 1 e 2, ainda pré-sintomáticos, esses marcadores já podem ser observados; o estágio 3 é caracterizado pela presença de hiperglicemia de início recente, que pode ou não estar associada a sintomas como sede excessiva, perda de peso, fadiga e visão turva; e o estágio 4 é caracterizado pelo diabetes tipo 1 de longa duração.

“Por ser uma doença autoimune, o diabetes tipo 1 pode ser identificado antes mesmo do surgimento dos sintomas clínicos por meio de testes simples de sangue que detectam autoanticorpos específicos do diabetes. Quando identificamos a presença de dois ou mais autoanticorpos, sabemos que o processo de ataque do organismo às células beta já começou e que a progressão para o estágio clínico é praticamente certa. Com essa detecção precoce e a disponibilidade de Tzield, podemos finalmente intervir antes de um episódio de emergência, potencialmente retardando a progressão natural da doença e dando às famílias o tempo necessário para se prepararem”, diz Rodacki.

As pessoas com diagnóstico de diabetes tipo 1 têm aumento da glicose que requer aplicação de insulina (ou uso de uma bomba de insulina) para sobreviver e é preciso verificar seus níveis de açúcar no sangue regularmente ao longo do dia. A injeção de Tzield pode desativar as células imunes que atacam as células produtoras de insulina, enquanto aumenta a proporção de células que ajudam a moderar a resposta imune.

A aprovação é baseada em um estudo clínico que demonstrou que o Tzield retardou a progressão do diabetes tipo 1 clínico por uma mediana de dois anos, em comparação com o placebo. Além disso, o estudo mostrou uma redução de 59% no risco de os pacientes passarem a necessitar do uso de insulina.

Os efeitos colaterais mais comuns incluem diminuição dos níveis de certos glóbulos brancos, erupção cutânea e dor de cabeça. O uso, assim como outros medicamentos, vem com advertências e precauções, incluindo pré-medicação e monitoramento dos sintomas da síndrome de liberação de citocina; risco de infecções graves; risco de reações de hipersensibilidade; a necessidade vacinação adequada à idade antes de iniciar o tratamento; assim como evitar o uso concomitante de vacinas vivas, inativadas e de mRNA com Tzield.